HC realiza primeira aplicação de medicamento para crianças com AME

O Hospital de Clínicas (HC) da Unicamp realizou na manhã de terça-feira (20/5) a aplicação do medicamento Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec) em uma criança com Atrofia Muscular Espinhal (AME). O medicamento de R$ 7 milhões é uma terapia gênica de dose única, incorporada recentemente ao Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de bebês com até seis meses de idade diagnosticados com AME.

“Esta é a primeira aplicação do Zolgensma realizada no Estado de São Paulo e a terceira no Brasil pelo SUS, um marco que nos coloca em sintonia com os avanços de países desenvolvidos no tratamento da AME”, disse Felipe Franco da Graça, médico neurologista da equipe de doenças neuromusculares do HC da Unicamp, coordenada pelo médico neurologista Marcondes Cavalcante França Jr.

Além do Zolgensma, de dose única, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença. Sem essas intervenções, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Ainda de acordo com médico neurologista do HC da Unicamp, a principal vantagem do Zolgensma é justamente ser administrado em uma única aplicação, eliminando a necessidade de doses repetidas, porém é necessário um acompanhamento por até cinco anos.

“Embora a aplicação seja simples, é fundamental um acompanhamento rigoroso, especialmente nos primeiros meses, devido a possíveis efeitos colaterais hepáticos e hematológicos — previsíveis e passíveis de manejo clínico adequado. O acompanhamento e seguimento serão feitos também aqui no HC”, explicou Felipe.

O Zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. O fornecimento gratuito no SUS foi possível graças a um Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante. O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.

Com ter acesso

As famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS, inclusive o HC da Unicamp. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, o processo de solicitação da terapia será iniciado. Dos 36 serviços, 31 já estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — sendo 22 já habilitados, dentre eles o HC da Unicamp, e nove em fase de capacitação. Os serviços estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal. Veja a lista abaixo:

Serviços de referência